DONATE MAINS

Therap CellL’objectif de l’équipe d’Olivier Goureau est de développer une thérapie cellulaire basée sur l’utilisation des cellules souches pluripotentes. L’équipe a réussi à différencier ces cellules pluripotentes humaines en différents types cellulaires rétiniens selon un protocole répondant aux exigences cliniques pour la thérapie cellulaire. Une stratégie de tri cellulaire magnétique a ensuite permis d’obtenir une population homogène de photorécepteurs compatibles pour la transplantation cellulaire dans différents modèles animaux rongeurs ou primates non humains. L’équipe cherche maintenant à transformer ces cellules pour la transplantation et la restauration visuelle par la nouvelle technologie d’édition du génome (CRISPR-Cas9).

L’année 2019 a été marquée par le lancement du premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision. L’objectif est de remplacer les cellules déficientes de l’épithélium pigmentaire de la rétine dans des pathologies comme la Dégénérecence maculaire liée à l’âge DMLA ou la rétinoptahie pigmentaire. Les équipes de I-Stem et de l’Institut de la Vision ont mis au point un « patch » destiné à être greffé aux personnes atteintes de rétinopathie pigmentaire. Ce « patch » est constitué d’une membrane amniotique humaine portant des cellules d’épithélium pigmentaire développées à partir de cellules souches humaines embryonnaires. Après une validation sur le rongeur, l’innocuité de cette transplantation a été démontrée sur les primates non-humains, dont la rétine présente une macula semblable à celle de l’homme. Cette approche innovante ouvre des perspectives thérapeutiques pour les maladies de la rétine, qu’elles soient génétiques et donc rares, ou liées au vieillissement et donc fréquentes, notamment pour la forme sèche de la DMLA.

L'image montre une greffe de photorécepteurs humains (rouge) sous la rétine de rat aveugle.