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Maladies rares

La rétinopathie pigmentaire

La rétinopathie pigmentaire est une dégénérescence progressive des cellules photoréceptrices de la rétine, d’origine génétique. La rétinopathie pigmentaire commence essentiellement par toucher la périphérie (destruction des bâtonnets), et plus tardivement le centre de la rétine (dysfonctionnement des cônes). Certaines formes sévères peuvent mener à la cécité. 

Simulation de la maladie

Simulation de la vue avec une rétinopathie pigmentaire. Le paysage est seulement visible au centre. Absence de vision périphérique.

Définition et symptômes

Qui peut être atteint de rétinopathie pigmentaire ? 

La rétinopathie pigmentaire touche hommes et femmes avec un âge d’apparition variable de l’enfance à l’âge adulte. La rétinopathie pigmentaire touche environ 30 000 personnes en France. 

Que peut ressentir la personne atteinte de rétinopathie pigmentaire ? 

La personne atteinte de rétinopathie pigmentaire souffre d’une perte de la vision nocturne ou à faible éclairage et d’un rétrécissement progressif du champ visuel périphérique, « vision en tunnel » à un stade plus avancé. Elle est sensible à la lumière (photophobie) et conserve une bonne vision des détails pendant longtemps, puis elle peut vivre une possible baisse de l’acuité visuelle (vision floue) malgré une correction optique adaptée.

Traitements de la rétinopathie pigmentaire

Il n’existe pas de traitement préventif ou curatif à ce jour. Des essais de thérapie génique sont en cours.
Pour les stades très avancés, une prothèse rétinienne peut être envisagée.

Difficultés possibles rencontrées par les personnes atteintes de rétinopathie pigmentaire

La personne atteinte de rétinopathie pigmentaire aura des difficultés à éviter les obstacles dans la rue : poteaux sur les trottoirs, trou dans la chaussée, une poussette, un passant, etc. et à localiser des informations dans la rue (un panneau de rue, un numéro de bâtiment, etc), devant un poste informatique (une information sur un site Internet inconnu, dans un tableur, etc.) et dans sa vie quotidienne (un dossier professionnel sur une étagère, un produit de supermarché, etc.) 
Elle peut également avoir des difficultés à se déplacer avec des transitions lumineuses (sortie de bâtiment, entrée dans un restaurant, transition de couloirs vers un bureau, etc.) et dans une ambiance tamisée, voir un interlocuteur, se déplacer (restaurant, salle de réunion avec projection).

La recherche de l’Institut de la Vision

Un organoïde peut-il contribuer à réparer la rétine ?

Photo d'un organoïde.® Institut de la Vision

Un organoïde est une structure en 3D, cultivée in vitro, qui va reproduire l'architecture d’un organe et si possible, certaines de ses fonctions, à partir de cellules humaines. On parle d'un avatar d’organe, un avatar de la rétine. En plus d’aider à décrypter les maladies, les organoïdes ouvrent des perspectives encourageantes dans le domaine : 

  • de la thérapie cellulaire : l’objectif est d’utiliser les organoïdes comme source de photorécepteurs sains (non porteurs d’une mutation) pour les transplanter ensuite dans la rétine du patient. 

  • de la thérapie génique. Nous avons récemment montré que nous pouvons empêcher la mort des photorécepteurs dans des cas de rétinopathie pigmentaire. Le gène-médicament a été introduit dans l’organoïde malade par un vecteur viral. C’est une très belle avancée qui ouvre la perspective d’essais cliniques et de développement d’un traitement.

À l’institut de la Vision, nous avons breveté notre technique pour transformer des cellules souches pluripotentes* présentes dans la peau, en organoïde rétinien qui contient bien l’ensemble des types cellulaires de la rétine (les photorécepteurs : les cônes et les bâtonnets ; les cellules ganglionnaires, les cellules gliales, ou encore celles de l’épithélium pigmentaire…). Nous avons formé de nombreux chercheurs à notre technique et elle profite à d’autres centres dans le monde.

Cellule souche pluripotente induite (IPS).
Cellule souche pluripotente induite (IPS).

*Cellules souches pluripotentes : cellules qui ont la capacité de donner naissance à tous les types cellulaires.