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 3CB8968Les médicaments orphelins sont destinés à soigner des maladies si rares que l’industrie pharmaceutique, pour des conditions économiques, ne les développe selon les conditions marketing habituelles. Ils répondent pourtant à un véritable besoin de santé publique.

La désignation « médicament orphelin » permet à un laboratoire pharmaceutique de bénéficier d’incitations de l'Union Européenne, comme des coûts réduits ou encore la protection de la concurrence une fois que le traitement est sur le marché. Les demandes pour la désignation « médicament orphelin » sont examinées par le Comité pour les Médicaments Orphelins, qui adopte un avis expédié à la Commission Européenne. Celle-ci décide alors de l’attribution ou non de la désignation « médicament orphelin ».

Les maladies rares de la vision ont un impact de santé significatif : plus de 60 % des cas de cécité chez l’enfant sont dus aux cataractes congénitales, au glaucome, aux dégénérescences rétiniennes, aux atrophies optiques et à des malformations.

A l’Institut de la Vision, certaines des maladies rares de la rétine comme la rétinopathie pigmentaire, le Syndrome de Usher, la maladie de Stargardt, et l’amaurose de Leber, sont au cœur des intérêts scientifiques principaux.

Sources : Orphanet, European Medicines Agency

 

Inventaire des médicaments orphelins pour le traitement des maladies de la vision

Source : Community Register of orphan medicinal products for human use