La thérapie génique pour les pathologies visuelles

La thérapie génique est l'utilisation de matériel génétique pour traiter, soigner ou prévenir une maladie. Elle implique l'introduction de matériel génétique dans une cellule cible du malade.

Les approches les plus fréquentes consistent :

• à remplacer des gènes mutés ou manquants par des copies saines du même gène.
• à inactiver un gène ayant muté et fonctionnant de façon incorrecte
• à introduire un nouveau gène qui va aider à neutraliser les manifestations de la maladie
• à modifier l'activité de certains gènes

Le principe de la thérapie génique se fonde sur le transfert d'un gène thérapeutique administrés à une cellule cible en utilisant des vecteurs viraux (adénovirus, adénovirus associé, lentivirus, virus herpès) ou non-viraux (ADN nu, oligonucléotides, liposomes et polymères cationiques), afin que cette cellule produise des protéines modifiées qui vont corriger le trouble ou la maladie génétique.

La thérapie génique est un domaine très actif de la recherche. En moins de 20 ans, elle a permis des avancées médicales significatives, notamment le développement de nouvelles technologies, et le passage de la recherche expérimentale aux études cliniques qui est appelé recherche translationnelle.

Le développement de thérapies géniques pour plusieurs maladies de la vision est maintenant possible, car la preuve du concept a été établie chez l'animal dans des modèles expérimentaux de maladies oculaires humaines.

Des thérapies géniques innovantes, concernant d'une part l'amaurose congénitale de Leber, et d'autre part la maladie de Stargardt et la DMLA, sont actuellement en cours pour évaluer la sécurité du traitement et la tolérance des patients. Dans ce contexte, à Paris, le CHNO des Quinze-Vingts et l'équipe du Pr Sahel accueille l'étude clinique StarGen, pour les patients atteints de la maladie de Sargardt.

Le tableau ci-dessous (PDF) résume les données bibliographiques disponibles sur les plus importants et récents développements de la thérapie génique dans des modèles expérimentaux de maladies oculaires et dans les essais cliniques en cours.

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Créé le 08 Décembre 2011. Mis à jour le 19 Juin 2012.