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La désignation "médicament orphelin" pour le traitement des maladies oculaires

Vous trouverez ci-dessous le tableau adapté de la dernière publication du registre de la Commission européenne des médicaments avec une désignation orpheline (version du 19 février 2013).

Indications Principes / Désignation opheline

Traitement de la rétinite pigmentaire
  • L'acide 4,7,10,13,16,19-docosahexaénoïque EU/3/06/412

  • Vecteur adenoviral associé de sérotype 4 contenant le gène humain RPE65 EU/3/07/486

  • Facteur humain recombinant “Rod-derived Cone Viability Factor (rh-RdCVF)” EU/3/07/500
  • Proinsuline humaine recombinante EU/3/08/612
  • 9 cis rétinyl acetate EU/3/11/865
  • Proinsuline méthionine recombinante humaine EU/3/12/985
  • Lignée cellulaire encapsulée de pigment retinien humain transfectée avec un vecteur plasmide expressant le facteur neurotrophique ciliaire humain EU/3/12/1098
Traitement de la rétinite pigmentaire lié à la rhodopsine
  • Vecteur viral adénovirus-associé contenant l'ADN codant un ARN interférent ciblant la rhodopsine / Vecteur viral adénovirus-associé contenant un gène de la rhodopsine EU/3/10/817
Traitement de la rétinite pigmentaire dans Usher syndrome 1B

  • Vecteur lentiviral contenant le gène MYO7A humain EU/3/10/727
Traitement de la maladie de Stargardt
  • Vecteur viral adéno-associé de sérotype 5 contenant le gène humain ABCA4 EU/3/08/609

  • Vecteur lentiviral contenant le gène humain ABCA4 EU/3/09/720

  • Cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien dérivées des cellules souches embryonnaires humaines EU/3/11/874

Traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber
  • Idebenone EU/3/07/434
  • AAV porteur du gène codant la NADH déshydrogénase 4 EU/3/11/860
Traitement de l'amaurose congénitale de Leber
  • Vecteur viral adénovirus-associé de sérotype 4 contenant le gène humain RPE65 EU/3/07/484
  • 9 cis rétinyl acetate EU/3/11/861

    •
  • Vecteur viral adéno-associé du sérotype 8 contenant le gène humain AIPL1
    EU/3/11/929

  • Vecteur viral adénovirus-associé de sérotype 2 contenant le gène humain RPE65 EU/3/12/981
Traitement de la rétinopathie du prématuré
  • Oligonucléotide antisens (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT) EU/3/03/160
Prévention de la rétinopathie du prématuré chez les nouveaux-nés de moins de 32 semaines d'âge gestationnel
  • Mécasermine rinfabate EU/3/06/399
Prévention du rejet de greffe de cornée
  • Oligonucléotide antisens (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT) EU3/07/445
  • Ciclosporine EU/3/07/455
Traitement du rejet de greffe de cornée
  • Phosphate de dexamethasone (solution iontophorétique, voie ophtalmique) EU/3/09/636
Traitement de la kératoconjonctivite vernale
  • Hydrate de tacrolimus EU/3/03/185
  • Ciclosporine EU/3/06/360
Traitement de la kératoconjonctivite atopique
  • Ciclosporine EU/3/09/651
Traitement de la kératite à Acanthamoeba
  • Miltefosine EU/3/05/282
  • Polihexanide EU/3/07/498
Traitement de la kératite due au virus Herpès simplex
  • Ciclosporine EU/3/07/489
Traitement de la conjonctivite ligneuse
  • Plasminogène humain EU/3/07/461
Traitement de l'uvéite non-infectieuse affectant le segment postérieur de l'oeil
  • Fluocinolone acétonide (prolonged-release intravitreal implant) EU/3/05/261
  • Voclosporine EU/3/12/1085
Traitement de l'uvéite chronique non infectieuse

  • Anticorps monoclonal humain dirigé vers l'interleukine (IL) humaine 17A IgG1/k EU/3/09/724

 

  • Cyclo{{(E,Z)-(2s,3r,4r)-3-Hydroxy-4-Méthyl-2-(Méthylamino)Nona-6,8-Diénoyl}-L-2-Aminobutyryl-N-Méthyl-Glycyl-N-Méthyl-L-Leucyl-L-Valyl-N-Méthyl-L-Leucyl-L-Alanyl-D-Alanyl-N-Méthyl-L-Leucyl-N-Méthyl-L-Leucyl-N-Méthyl-L-Valyl} EU/3/07/472

  • Sirolimus EU/3/11/898
Traitement de l'uvéite auto-immune
  • Protéine de choc thermique 70 de E. Coli avec S-antigène de rétine bovine EU/3/05/346
  • Peptide dérivé du HLA-B27 (acide aminé 125-138) EU/3/04/219
Traitement des lésions de la cornée associée à un déficit en cellules souches après brûlures oculaires
  • Ex vivo épithélium autologue humain contenant des cellules souches EU/3/08/579
Prévention des cicatrices après chirurgie filtrante du glaucome
  • Composant P amyloïde humain recombinant du sérum EU/3/09/674
Traitement du glaucome néovasculaire
  • Oligonucléotide antisens (TATCCGGAGGGCTCGCCATGCTGCT) EU/3/03/161
Traitement de l’achromatopsie causée par des mutations du gène CNGB3
  • Vecteur viral recombinant adeno-associe contenant le gène humain CNGB3 EU/3/13/1099

Créé le 29 Mars 2011. Mis à jour le 08 Mars 2013.